多發性骨髓瘤新療法降低疾病進展50%

　　今日，Genmab宣布了其3期臨床試驗ALCYONE的頂線數據。該試驗是評估daratumumab與bortezomib、melphalan和prednisone（簡稱VMP）聯合用于一線治療多發性骨髓瘤患者，這些患者不能進行自體干細胞移植（ASCT）。預先計劃的中期分析顯示，試驗到達了主要研究終點。本文威正翔禹/締一生物為您分析多發性骨髓瘤新療法降低疾病進展50%。

　　多發性骨髓瘤是一種無法治愈的血液癌癥，起始于骨髓，表現為血漿細胞過度增殖。多發性骨髓瘤是美國第三常見的血癌，僅次于白血病和淋巴瘤。近期的數據顯示，2016年在美國約有30330個新病例出現，約12650人死于該疾病；在全球范圍內，2015年約有124225個新病例出現，87084人死于該疾病。雖然一些多發性骨髓瘤患者沒有癥狀，但大多數患者會由于骨問題、低血象、鈣升高、腎臟問題等被診斷出來。經過標準治療（包括蛋白酶體抑制劑或免疫調節劑）后復發的患者，預后很差，幾乎沒有可用的治療方案。這些患者急需新的治療方案來幫助延長生命。

　　Daratumumab就是這樣一款充滿潛力的藥物。作為一種人源IgG1k單克隆抗體（mAb），它以高親和力與CD38分子結合，該分子在多發性骨髓瘤細胞表面高度表達。然后daratumumab觸發人體自身的免疫系統來攻擊癌細胞，除了直接導致癌細胞凋亡外，還通過多種免疫介導的機制和免疫調節作用快速殺死癌細胞。它已獲美國FDA批準，單獨使用或與來那度胺（lenalidomide）和地塞米松（dexamethasone）或硼替佐米（bortezomib）和地塞米松（dexamethasone）聯合使用，治療多發性骨髓瘤。它是首個獲批的靶向CD38的單抗藥物。

　　Daratumumab的療效和安全性在臨床試驗中也得到了驗證。在這項隨機、開放標簽、多中心的3期臨床試驗中，706名新診斷且無法進行自體干細胞移植的多發性骨髓瘤患者被隨機分配，分別接受daratumumab與VMP組合治療或VMP單獨治療。聯合治療組的患者接受每周一次16 mg/kg的daratumumab治療，持續6周，作為一個療程。然后每3周進行一次治療，共進行9個療程。完成總共9個療程后，患者會繼續接受16 mg/kg的daratumumab治療，每4周一次，直到疾病進展。該試驗的主要終點是無進展生存期（PFS）。

　　結果顯示，與單獨使用VMP治療的患者相比，加入daratumumab治療降低了疾病進展風險或死亡約50%（HR＝0.50， [95%CI： 0.38-0.65]， p<0.0001），到達了主要終點。聯合治療組的中位PFS還未達到，而VMP治療組的中位PFS約為18.1個月。該聯合療法的安全性與VMP療法和daratumumab的安全性一致。

　　基于以上結果，獨立數據監測委員會（IDMC）建議數據進行非盲化。所有患者會繼續被監測記錄安全性和總生存期。具體數據會在即將召開的醫學會議及同行評議的期刊上發表。從Genmab獲得該藥物授權的Janssen Biotech將與監管部門進行溝通，討論遞交該適應癥的監管文件。

　　“ALCYONE研究的中期結果再次證明了daratumumab與已有治療方案聯合治療多發性骨髓瘤的潛力，這次是與VMP聯合作為一線治療。我們對本研究預先計劃的中期分析結果感到非常滿意，這進一步增加了我們的希望，daratumumab有可能成為重新定義多發性骨髓瘤聯合治療的關鍵驅動力，”Genmab首席執行官Jan van de Winkel博士說。

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