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新策略可以對(duì)抗最致命的兒童腦瘤

2019-03-06 10:30來源：生物谷


一項(xiàng)最新發(fā)表在《Nature Communications》上的研究發(fā)現(xiàn)抑制一個(gè)叫做ACVR1的酶可以延緩彌漫性橋腦膠質(zhì)瘤(DIPG)動(dòng)物模型的腫瘤生長(zhǎng)并延長(zhǎng)動(dòng)物的壽命，DIPG是兒童最致命的腦瘤,目前沒有任何藥物被批準(zhǔn)用于治療DIPG。因此這項(xiàng)研究為開發(fā)有潛力的新療法帶來了希望。


“我們的結(jié)果很鼓舞人心，表明在臨床上測(cè)試這個(gè)酶的抑制劑是可行的。”該研究通訊作者、芝加哥安和羅伯特-盧瑞兒童醫(yī)院斯坦利·曼勒兒童研究所和西北大學(xué)費(fèi)恩柏格醫(yī)學(xué)院副教授Oren Becher博士說道。“在此之前，我們還需要在動(dòng)物模型上評(píng)估不同抑制劑的效果，以確保給臨床試驗(yàn)中的兒童帶去最安全有效的藥物。”


2014年，Becher實(shí)驗(yàn)室參與發(fā)現(xiàn)25%的DIPG病人都會(huì)出現(xiàn)ACVR1突變，這會(huì)導(dǎo)致這個(gè)酶過度活化。在現(xiàn)在這項(xiàng)研究中，Becher博士及其同事**次表明在動(dòng)物模型中，20%的腫瘤中這個(gè)酶的突變伴隨著一個(gè)組蛋白的突變（H3.1 K27M）。這些突變對(duì)于啟動(dòng)腫瘤發(fā)生至關(guān)重要。


組蛋白就像DNA的線軸，會(huì)幫助DNA組裝在每個(gè)細(xì)胞的細(xì)胞核中。組蛋白還會(huì)調(diào)節(jié)基因的開關(guān)，而一旦組蛋白發(fā)生突變，這個(gè)過程就會(huì)出錯(cuò)。“我們未來的工作將探索組蛋白和ACVR1同時(shí)突變?yōu)槭裁磿?huì)導(dǎo)致發(fā)生DIPG，以及如何促進(jìn)這個(gè)過程的發(fā)生。”Becher博士說道。“更深入地探索這個(gè)過程將使我們?cè)絹碓饺菀组_發(fā)出治療DIPG兒童的藥物。”