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利用基因療法靶向作用內(nèi)層視網(wǎng)膜或有望治療失明癥

2020-08-14 15:21來源：生物谷


一項刊登在國際雜志Human Gene Therapy 上題為“Gene Therapy Targeting the Inner Retina Rescues the Retinal Phenotype in a Mouse Model of CLN3 Batten Disease”的研究報告中，來自倫敦眼科研究所等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家們通過研究開發(fā)了一種新型基因療法，該療法有望靶向作用內(nèi)層視網(wǎng)膜來治療失明。

研究者表示，針對內(nèi)層視網(wǎng)膜的基因療法或能預(yù)防神經(jīng)變性障礙CLN3貝敦氏癥（Batten disease）的小鼠模型失明癥的發(fā)生，腺相關(guān)病毒（AAV）介導(dǎo)的人類CLN3基因的表達(dá)或能明顯改善雙極細(xì)胞（bipolar cells）的存活和預(yù)先處理的視網(wǎng)膜細(xì)胞的功能。貝敦氏癥是一組致命性的遺傳性溶酶體儲存障礙，其主要會影響兒童的健康，最常見的貝敦氏癥是CLN3疾病，目前這種疾病是無法治愈的，而視網(wǎng)膜退化以及由此所導(dǎo)致的失明是該疾病的癥狀之一。


研究者Robin Ali博士說道，人類雙極細(xì)胞中CLN3的特異性表達(dá)或能挽救CLN3缺失的小鼠的視網(wǎng)膜功能和表型，相關(guān)研究結(jié)果表明，Cln3缺失的小鼠會經(jīng)歷因桿狀雙極細(xì)胞的死亡所帶來的內(nèi)層視網(wǎng)膜功能的下降。


最后，來自Human Gene Therapy雜志主編Terence R. Flotte博士表示，在諸如貝敦氏癥等復(fù)雜的遺傳性疾病中，最終的基因治療手段或許需要同時矯正患者的神經(jīng)發(fā)育障礙和視力缺失等，因此，旨在矯正視網(wǎng)膜缺損的療法未來對于患者的治療或許是非常重要的。后期研究人員還將繼續(xù)深入研究如何優(yōu)化基因療法來靶向治療失明癥。