非病毒基因療法加速癌癥研究

墨爾本皇家理工大學（RMIT大學）的研究人員開發的非病毒生物基因傳遞方法在實驗室測試中被證明是有效的，比標準的病毒方法更安全。

基因療法被廣泛認為是癌癥研究的下一個前沿領域，它包括在病人的細胞中引入新的基因，以取代導致疾病的缺失或功能失調的基因。

由于細胞本身的特點導致細胞吸收基因或任何外來DNA物質的能力較差，因此基因治療的**挑戰是將治療基因植入細胞內部。

目前研究的重點是使用病毒傳遞系統穿透細胞，然而，將病毒引入人體的風險限制了基因療法從實驗室到臨床的進展，迄今為止只有三種基于病毒的療法獲得了FDA的批準。

盡管非病毒方法更安全、成本相對較低，但由于研究結果的差異，非病毒方法在基因治療研究中所占的比例不到0.25%。

該研究首席研究員Ravi Shukla博士表示，解決合適的非病毒方法與病毒方法之間的差距，將是基因療法走出實驗室進入臨床的關鍵一步。

他說："一種有效的非病毒療法對患者來說更安全，而且可以顯著減少將新療法推向市場所需的時間和費用。我們現在已經成功地測試了一種非病毒療法，它可以讓我們避開病毒療法的風險，幫助釋放基因療法的全部潛力。"

Shukla和他的團隊利用金屬有機框架(MOFs)開發了一種新的非病毒基因遞送載體。金屬有機框架是一種用途極其廣泛的超多孔納米材料，可以用來存儲、分離、釋放或保護幾乎任何生物分子。

這項研究得到了聯邦科學與工業研究組織(CSIRO)的支持，該組織開發了一種技術來制造工業規模的MOFs。

主要用于工業或化學領域的MOFs的生物應用越來越廣泛，這些最新發現表明，它們在非病毒基因治療方面具有良好的潛力。

研究人員使用了一種以其生物相容性和生物降解特性而聞名的MOF亞型，將DNA攜帶進細胞。基于MOF的給藥方法被發現對前列腺癌細胞有效，為肺癌、乳腺癌以及其他遺傳性疾病的治療打開了大門。

博士研究員Arpita Poddar與Shukla合作完成了這一研究，他說這一發現是開辟了一條至今被忽視的研究路線的**步。

"現在我們已經證明了相關概念，我們可以研究其他應用，包括轉基因、植入，甚至作物改良，"她說道。