科學家用CRISPR成功治療肌營養不良癥

來自加拿大、美國和瑞典的一組研究人員發現，在肌營養不良小鼠模型中，編輯一個參與產生促進肌肉力量的蛋白質的基因可以減輕癥狀。在他們發表在《Nature》雜志上的論文中，該小組描述了他們對老鼠的實驗以及他們從中學到的新知識。

肌營養不良是一種遺傳性疾病，在這種疾病中，肌肉質量會減弱，導致機體虛弱，最終導致殘疾。此前的研究表明，這種疾病由一種名為Lama2的基因突變引起。這種基因突變會導致無法產生肌肉正常生長需要的蛋白質。它還會破壞神經髓鞘，導致神經損傷。到目前為止，靶向該基因的努力并沒有給患者帶來多大的改善。在這項新的研究中，研究人員采用了一種新的方法--編輯相關基因。

與之相關的基因被稱為Lama1，它也參與了肌肉生產和發育過程中蛋白質的生成。但與Lama2不同的是，它可以通過基因調整編輯促進增加另一個叫做laminin-α1的蛋白質的生產，也可以促進肌肉組織的生成。這項新研究的研究人員在小鼠模型上嘗試了這種方法。他們指出，要做到這一點，需要使用CRISPR來開發一個基因激活系統，該系統能夠處理參與這一過程的大型病毒載體，而這個過程不會在螺旋結構中產生DNA雙鏈斷裂。

研究人員報告說，在老鼠身上測試基因編輯技術顯示出積極的結果。小鼠的纖維化程度有所降低，肌纖維體積增大，這在某些情況下減少或阻止了癥狀的發生。他們還發現，治療因疾病而癱瘓的老鼠可以讓它們站起來走動。他們發現神經傳導速度也加快了，這是髓鞘破壞逆轉的跡象。

研究人員表示在進行人體實驗之前還需要更多的研究測試技術，比如需要找出增加laminin-α1生產可能導致的其他不良影響。