有四個因素可以幫助定價和支付救生細胞和基因療法

幾十年來，醫療保健行業，政府和社會已經習慣了如何治療疾病的模式?？茖W家實現了醫學上的突破，生物制藥行業開發了一種藥物，醫生診斷出患者，患者接受了可持續數年或一生的治療過程。在過去的一個世紀里，這種模式在全球范圍內顯著改善了健康狀然而，我們通常無法治愈毀滅性疾病。

今天，隨著高效和潛在治愈性細胞和基因療法的出現，我們正在進入醫學的新時代。細胞和基因療法是現代醫學最新進展之一。我們現在掌握的藥物可以逆轉先天性失明，可能治愈一些癌癥，并使兒童免于遺傳神經系統疾病的某些死亡。這些藥物不僅改善了生命，還在拯救它們，而我們正處于醫學細胞和基因治療革命的開端。然而，我們面臨著一個根本性的挑戰：如何支付這些療法并將其提供給有需要的患者。

由于這些藥物治療的疾病具有慢性特征，我們今天的醫療保健系統為數月和數年的大多數藥物付費。然而，細胞和基因療法大多是一次性治療。它們的開發，制造，分銷和管理方式與之前的藥物有著根本不同的方式，因此我們需要一種能夠支持其持續發展并確保患者獲取的新模式。

我們認為這些一次性療法的價格應該基于四個關鍵的價值衡量標準 - 它們在臨床和生活質量方面為患者提供的改善，以及它們為醫療保健系統提供的益處和社會更普遍。

我認識到該行業在這種方法上存在分歧。這是因為對于那些沒有真正創新記錄或僅專注于為患者提供漸進式改進的公司而言，基于價值的模型會產生額外的風險。然而，為了繼續推動有希望的療法的進步，我們需要確保我們鼓勵為患者和整個社會提供福利。

該方法諾華了定價Kymriah是一種基于價值的方法的一個例子。Kymriah是一種針對患有致命性血癌的兒童和成人的轉化個性化治療。我們與賓夕法尼亞大學Carl June博士領導的一支令人難以置信的研究團隊合作開發了這種救生治療方法。對于美國大約600名患有無反應的b細胞急性淋巴細胞白血病的兒童，他們或他們的家人沒有其他選擇。Kymriah是一種高效的一次性治療，其后續治療遠比傳統治療更為頻繁和繁重。

該學院為臨床經濟評論-一個獨立的專家機構，評估的醫療成本效率-分配的高達1,688,000 $為Kymriah成本效益價值為它在兒童中使用。考慮到這種治療方法在四項關鍵指標中的價值，我們將兒童使用的Kymriah定價定為475,000美元，遠低于ICER設定的成本效益值 - 以及373,000美元用于快速發展的成人癌癥。

我們知道這個價格 - 以及其他類似細胞和基因療法的價格 - 遠遠超過目前范式下的藥品價格。這些治療方法與過去相去甚遠，必須考慮到它們帶來的巨大價值。在許多情況下，這些都是一次性治療，可能有效治療，延長患者的生命，并顯著改善他們的生活質量。例如，Kymriah挽救了生命，在一項關鍵的臨床試驗中證明了整體緩解率為83%。

此外，這些療法證明對更廣泛的醫療保健系統具有成本效益，患者需要較少的住院治療。從這個角度來看，Kymriah提供了價值，因為這些患者**的其他潛在治療選擇是來自匹配供體的干細胞移植。**年的費用為50萬至80萬美元，可能導致未來更高的治療費用。最后，這些療法能夠提供切實的社會價值，使家庭成員和照顧者能夠重返工作崗位。

除了基于價值的定價外，我們還簽訂了基于結果或按績效付費的合同，除非患者符合某些臨床里程碑，否則不會收取治療費用。例如，除非患者符合某些臨床里程碑，否則在兒科適應癥中施用Kymriah的治療中心不收取治療費用。我們期待繼續使用這種基于結果的框架。我們還認識到有必要探索新的支付結構，包括那些分散多年一次性治療費用的支付結構 - 這些改變將要求醫療保健系統調整其當前的支付方式。

作為一名醫生研究員，我對細胞和基因療法的潛力感到樂觀，這些療法可以重新構想我們如何治療疾病并改變世界各地許多患者的生活。我們正在努力開發新模型，但我們需要開放性和合作伙伴，付款人和醫療系統的承諾，以真正確?；颊攉@得創新的救生治療。

作為一個行業，我們還需要共同努力，圍繞基于價值的定價和成本效益基準的好處建立共識。越來越清楚的是，在未來，醫療保健系統既不能支付也不會支付那些未能為患者，系統和社會帶來真正價值的藥品。如果我們能夠進行必要的系統改變以引入這些新的細胞和基因療法，我相信我們可以對患者及其家人的生活產生極為有益的影響，并有望使治愈成為現實。