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脂質(zhì)體納米顆粒增強(qiáng)基因療法治療囊泡性纖維化的療效

2018-06-28 15:22來源：生物谷

盡管數(shù)年前研究人員就開始采用基因治療糾正囊性纖維化跨膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)體（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）來治療囊性纖維化，但是基因療法治療囊性纖維化的潛力并沒有得到該有的關(guān)注。



通過納米顆粒輸送mRNA是一種將遺傳物質(zhì)輸送進(jìn)入大量廣泛分布細(xì)胞群體（例如呼吸道上皮細(xì)胞）的強(qiáng)有力技術(shù)。為了研究納米顆粒輸送mRNA治療囊性纖維化的臨床應(yīng)用前景，來自俄勒岡州立大學(xué)藥學(xué)院藥學(xué)系等單位的科學(xué)家們近日開發(fā)出了一種基于臨床相關(guān)脂質(zhì)的脂質(zhì)體納米顆粒（lipid-based nanoparticle，LNP），并用它包裝和輸送化學(xué)修飾的CFTR mRNA（cmCFTR）進(jìn)入病人來源的支氣管上皮細(xì)胞，結(jié)果發(fā)現(xiàn)莫定位CFTR數(shù)量增加，恢復(fù)了其作為氯離子通道的主要功能，相關(guān)研究成果于近日發(fā)表在《Molecular Therapy》上，題為“Lipid Nanoparticle-Delivered Chemically Modified mRNA Restores Chloride Secretion in Cystic Fibrosis”。


此外，研究人員發(fā)現(xiàn)通過鼻腔吸入LNP-cmCFTR可以恢復(fù)CFTR敲除的小鼠呼吸道中CFTR介導(dǎo)的將氯離子分泌到呼吸道上皮的功能，維持時間長達(dá)14天。


研究人員發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)染3天后，CFTR的活性達(dá)到了最高峰，恢復(fù)了55%的氯離子凈流通的功能。這種反應(yīng)的強(qiáng)度與脂質(zhì)體輸送CFTR DNA的效果更強(qiáng)，同時與現(xiàn)有批準(zhǔn)的藥物伊伐卡托的臨床效果相當(dāng)。


因此，LNP-cmRNA系統(tǒng)代表著一種糾正治療囊性纖維化以及其他單基因突變疾病的強(qiáng)有力的技術(shù)平臺。