Krystal營養不良性大皰性表皮松解癥基因療法獲快速通道認定

5月24日，專注于罕見皮膚病的局部和皮內治療通用型基因療法開發的美國生物公司Krystal Biotech公布稱，美國FDA已授予KB103用于營養不良性大皰性表皮松解癥（DEB）治療的快速通道認定。KB103是首個局部應用的基于單純皰疹病毒1(HSV-1)的基因療法，利用基因工程將人的膠原蛋白遞送至患有DEB的患者。

DEB是由第七型膠原蛋白(COL7)基因突變引起的皮膚病。由于COL7的突變，DEB患者的皮膚非常脆弱，一旦發生輕微摩擦，皮膚就會起泡或脫落。目前還沒有批準治療DEB的方法。

Krystal創始人及首席運營官Suma Krishnan表示：“授予快速通道標志著KB103的開發進程又邁出了積極的一步，也再次反映了患有這種衰弱疾病的患者存在嚴重的未得到滿足需求的現狀。”

斯坦福大學正在進行一項單點、開放標簽、安慰劑控制的KB103的1/2期臨床研究。本研究的目的是利用傷口成像、COL7表達分析和錨定纖維形成來評價kB103的安全性和耐受性。

KB103是Krystal的主要候選產品，它是一種復制缺陷的、非整合的病毒載體，使用Krystal的STAR-D平臺進行工程化，將人類COL7A1功能基因直接遞送給患者的分裂和不分裂的皮膚細胞。HSV-1是Krystal復制缺陷的、非整合的病毒載體，它能比其他病毒載體更有效地穿透皮膚細胞。它的高有效負載能力使其能容納大的或多個基因，而它的低免疫原性使其成為直接和重復遞送到皮膚的合適選擇。