總生存率 97.3%，兒童白血病有望迎來新細胞療法

日前，位于休斯頓的癌癥免疫療法新銳 Bellicum Pharmaceuticals 宣布，其創新細胞療法 BPX-501 在治療罹患急性骨髓性白血病（AML）和原發性免疫缺陷（PID）的兒童患者中，取得了持久的可喜效果。

BPX-501 是一款輔助 T 細胞療法。在白血病和免疫缺陷患者中，常見的治療手段是異基因的造血干細胞移植。而 BPX-501 則能在移植后輸注入患者體內，加速免疫系統的重建、增強對病毒感染的控制、并在不增加移植物抗宿主風險的前提下，加強移植物抗白血病的效果。其 CaspaCIDe 安全鎖設計將 Caspase- 9 的信號域和一個“化學誘導雙聚”（CID）的結合域相偶合。如果患者出現了嚴重的副作用，醫生們可以通過藥物 rimiducid 來激活安全鎖，讓這些輸注入患者體內的 T 細胞出現凋亡，從而對安全性進行調控。

在一項名為 BP-004 的臨床試驗中，研究人員們評估了 BPX-501 的效果。他們招募了 38 名罹患 AML 的兒童患者，這些患者均接受了單倍體造血干細胞移植，并輔以 BPX-501 的治療。在中位數為 1 年的隨訪中，研究人員們發現，患者的無復發生存率為 91.5%，總生存率為 97.3%。相比歷史數據顯示的 60%-80%，無疑是個巨大的提高。

同樣是在這項試驗中，研究人員們發現，在罹患 PID 的兒童患者里，BPX-501 也帶來了很高的無疾病生存率和總生存率。在 59 名患者中，研究人員進行了中位數為 1 年的隨訪，發現無疾病生存率為 88.1%，總生存率為 88.6%。

“癌癥復發是 AML 患者在接受干細胞移植后的嚴重風險。兒童 AML 患者彰顯出的出色結果，表明 BPX-501 在單倍體造血干細胞移植后施用，可以有效減少殘余的癌細胞，”BP-004 的研究員，洛杉磯兒童醫院血液科和骨髓移植項目的負責人 Neena Kapoor 博士說道：“免疫重建的延緩會帶來嚴重的感染并發癥，這是接受單倍體造血干細胞移植的 PID 患者的主要死亡原因之一。BPX-501 的 T 細胞在移植后的輸注，能幫助免疫系統的回復。其 CaspaCIDe 安全鎖也能展開安全網，防止供體 T 細胞帶來的移植物抗宿主風險。”

在這些數據的支持下，Bellicum 期望與研究人員以及美國 FDA 一道商討下一項臨床試驗的注冊事宜。據估計，這項試驗有望在 2018 年末展開。我們期待聽到更多關于這款創新療法的好消息。